별지기

나의 생각: 유전자를 잘라낼 수 있다는 점이 신기했으며 이 기술이 발전하여 빠른 시일 내에 유전병으로부터 고통받는 사람들을 치료했으면 좋겠다고 생각한다.

[앵커]

일명 유전자 가위로 불리는 유전자 교정 기술은 병의 원인 유전자를 제거하거나

정상으로 교체할 수 있어 특히 유전병 치료에 유용합니다.

이 유전자 가위를 활용한 치료제가 오는 3월 처음으로 미국 FDA에 승인이 신 청될 예정이어서 상용화가 임박했다는 전망이 나오고 있습니다.

이성규 기자입니다.

[기자]

적혈구가 낫 모양으로 변해 빈혈을 일으키는 겸상 적혈구 빈혈증

이 병은 헤모글로빈 생성에 이상에 생겨 발병하는데, 현재까지 근본적인 치료 제가 없습니다.

미국과 스위스 등 해외 바이오 기업 2개 회사가 유전자 가위 기술을 이용해 병

의 원인 유전자를 제거하는 방식의 치료제를 개발했습니다.

우선 환자의 혈액에서 나이와 건강 상태 등을 고려해 일정량의 혈액 줄기세포를 채취합니다.

이후 혈액 줄기세포에서 헤모글로빈 생성을 저해하는 유전자 'BCL11A'를 유전 자 가위 기술로 제거합니다.

이렇게 문제 유전자를 제거한 혈액 줄기세포를 환자에 다시 주입해 비정상적인

혈액 줄기세포를 대체하는 방식입니다.

개발사는 오는 3월 미국 FDA에 사용 승인을 신청할 계획입니다.

리시마 키왈라마니 / 꽃 유전자 가위 치료제 개발사 CEO : 우리는 유전자 가 위 기술, 세포 치료제 등의 다양한 기술로 질병 치료제를 개발하고 있습니다.

저희의 목표는 치료되지 않은 질병을 치료하는 것입니다.]

독일의 한 연구진은 유전자 가위 치료제로 근육이 위축되는 유전 질환인 근육디

스트로피 치료의 임상시험에 들어갔습니다.

[헬레나 에스코바 / 독일 샤르테 의대 연구원 : 저희 유전자 교정 기술은 환자로 부터 채취한 근육 줄기세포에서 유전자 가위 기술을 이용해 돌연변이 유전자를 정상으로 바꿔줍니다.]

이외에도 유전성 혈관부종에 대한 유전자 가위 임상시험이 미국에서 진행되는 등 유전자 가위 치료제 개발이 전 세계적으로 활발히 이뤄지고 있습니다.

특히 유전자 가위 치료제는 병의 원인 유전자 자체를 교정한다는 점에서 1회 투

여로 영구적인 치료 효과를 기대할 수 있다는 평가입니다.

[김용삼 / 유전자 가위 개발업체 대표이사 : 유전자 가위 치료제의 장점은 세포 가 가진 염색체상의 DNA를 고치기 때문에 치료된 것에 대해서는 영구적으로 _ 지속해 영구 치료가 가능합니다.]

올해 안으로 첫 상용화가 이뤄질 경우 질병 치료의 새로운 이정표가 될 것으로 기대하고 있습니다.

https://youtu.be/uOwI0otck40?si=uPZKdX3MOuyBRw9q